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(路透社) - Spark Therapeutics公司的实验性基因治疗在晚期研究中帮助改善了一种遗传性眼病患者的视力,使其更接近成为第一个获得美国认可的基因疗法

该药物开发商股价周一大幅上涨50.2%

Spark表示,其先前的药物SPK-RPE65符合改善视力和视力敏感性的目标,这些患者的遗传性视网膜营养不良症(IRDs)以前完全失明

SPK-RPE65是一种基因疗法,旨在将矫正基因插入功能失常的细胞中

该研究对31例IRD患者进行了药物检测,这是一组影响视网膜的遗传性疾病

虽然目前没有批准的IRD治疗方法,但结果令Spark轻松地领先于其基因治疗竞争对手,包括Applied Genetic Technologies Corp,Avalanche Biotechnologies Inc和ReGenxbio Inc,他们也正在开发自己的眼科治疗

Spark预计将于2016年在美国申请上市

如果获得批准,J.P.Morgan的分析师预计其全球销售额将达到约6亿美元

Cowen和Co分析师上周指出,这种药物SPK-RPE65每股Spark的价值约为65美元

Roth Capital Partners分析师Elemer Piros表示,他预计SPK-RPE65每位患者每年的成本约为100,000美元,只要该疗法能够带来持久的益处

由荷兰生物技术公司UniQure NV开发的Glybera是西方世界,是第一个获得批准的基因疗法,并已在德国获得报销,一次性支付约100万美元

自1月30日IPO首次亮相以来,这家总部位于费城的公司的股票几乎翻了一番

尽管基因治疗被吹捧为治疗顽固性和昂贵治疗疾病的一次性治疗方法,但它一直受到一系列失望的困扰

20多年的研究和安全问题

然而,投资者对该领域的兴趣在今年有所增长,Bluebird Bio Inc,UniQure NV和Spark都成功举办了纳斯达克的首次亮相

Spark,管道还为其他疾病(包括血液疾病和神经退行性疾病)提供实验性治疗

J.P.Morgan分析师还支持Spark的其他实验性眼科治疗SPK-CHM的潜力,该治疗正在接受另一种类型的IRD血液流行性感冒患者的检测

分析师在一份报告中称,SPK-CHM设计在靶细胞,给药方法和制造过程方面类似于SPK-RPE65,唯一的区别在于基因本身

如果获得批准,J.P.Morgan的分析师预计,SPK-CHM的全球销售额将达到约16亿美元

Samantha Kareen Nair在班加罗尔报道;由Savio D'Souza和Shounak Dasgupta编辑